L’année 2021 a été riche en innovations impliquant les maladies hématologiques tant malignes que bénignes, dont les plus pertinentes sont abordées ci-dessous.

- Si le pronostic du myélome multiple a été largement amélioré ces dernières années, cette maladie reste incurable. Les stratégies actuelles visent à obtenir le contrôle optimal de la maladie au diagnostic en utilisant des schémas à 4 drogues afin de retarder la rechute, et chez les patients en rechute, d’utiliser des alternatives innovantes comme l’immunothérapie afin de réarmer efficacement le système immunitaire, un réel espoir pour les patients atteints de cette maladie chronique.

- La prise de charge de leucémie myéloïde chronique est en pleine évolution. Les inhibiteurs de tyrosine kinase ont révolutionné son pronostic depuis 2001 mais sont responsables de toxicités. Un des buts du traitement est actuellement d'obtenir une réponse suffisamment profonde et prolongée pour permettre un arrêt des inhibiteurs de tyrosine kinase et le maintien de la rémission.

- La myélofibrose est un néoplasme myéloprolifératif dont le pronostic reste réservé. Le seul traitement curatif est l’allogreffe de cellules souches périphériques, du moins pour certains patients. Des nouveaux agents thérapeutiques en cours d'étude sont très promoteurs non seulement par leur efficacité sur les symptômes et la splénomégalie mais également par leur potentiel effet anti-fibrotique et réducteur sur le clone muté. Certains agents sont essayés en combinaison avec des inhibiteurs de JAK2.

- Plusieurs études récentes suggèrent que les CAR-T pourraient s’imposer comme traitement de seconde ligne de choix pour patients avec lymphomes agressifs, réduisant secondairement le nombre d’autogreffes.

- Les leucémies myéloïdes aiguës et les syndromes myélodysplasiques avec mutation TP53 restent une population difficile à traiter avec des taux de réponse faibles et de courte durée. L’avènement de l’APR-246, qui restaure l’activité de TP53, va probablement accroître le nombre de répondeurs parmi ces patients à très haut risque.

- Au-delà de son implication bien connue dans la thrombopénie à l’héparine, le facteur plaquettaire 4 (PF4) joue un rôle majeur dans la survenue des très rares thromboses avec thrombopénie observées avec les vaccins COVID-19 à vecteur adénoviral. L’inhibition du FXI devrait s’imposer comme une stratégie prometteuse d’anticoagulation associée à un risque hémorragique moindre alors que l’induction d’un déficit en antithrombine par un ARN interférent permet de prévenir les hémorragies des patients hémophiles A et B avec et sans inhibiteur.

- La prise en charge du purpura thrombocytopénique immun privilégie désormais les thérapies ciblées associées à une toxicité moindre avec des objectifs de numération plaquettaire individualisés.

Le congrès annuel 2020 de l’American Society of Hematology (ASH) a apporté de multiples contributions au domaine de l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH). Le cyclophosphamide post-greffe (PTCy) était sur le devant de la scène. Cette modalité de prophylaxie de la maladie du greffon contre l’hôte (GVH) initialement développée dans le contexte de l’allogreffe haplo-identique a montré tellement de bénéfices que son utilisation tend à s’étendre à d’autres types de donneurs. Le PTCy semble en particulier investi de la mission d’améliorer les résultats de la greffe de CSH au départ de donneurs présentant un certain degré d’incompatibilité HLA dits non-matchés (MMUD). Ceci est d’un intérêt tout particulier pour les patients appartenant à des ethnies sous-représentées dans les registres et ne disposant pas de donneur HLA-identique. La prise en charge de la GVH chronique a également eu son lot d’innovation avec la présentation des résultats de l’étude REACH3 comparant le Ruxolitinib aux autres thérapies disponibles. Enfin, l’utilisation du conditionnement d’intensité réduite (RIC) dans les néoplasies myéloïdes a également bénéficié d’un coup de projecteur avec un soutien à son utilisation dans les syndromes myélodysplasiques (SMD) y compris chez le patient âgé. Enfin, nous soulignerons une tentative d’améliorer l’efficacité du RIC dans les néoplasies myéloïdes de haut risque par l’ajout de Vénétoclax dans une étude de phase 1.