L’hyperoxalurie primaire de type 1 (HP1) est une maladie autosomique récessive causée par un dysfonctionnement de l’enzyme hépatique alanine-glyoxylate aminotransferase, ce qui génère une production excessive d’oxalate. C’est une maladie dévastatrice, spécialement pour les reins, qui conduit à l’insuffisance rénale terminale (IRT) dans les 20 à 30 premières années de vie chez la majorité des patients. Actuellement, les traitements conservateurs sont limités et souvent inefficaces pour empêcher la survenue d’une IRT. En conséquence, beaucoup de ces patients ont besoin d’une greffe rénale associée à une greffe hépatique, qui est à l’heure actuelle le seul traitement définitif du déficit enzymatique hépatique. Heureusement, une révolution thérapeutique est en marche. En effet, des traitements innovants sont actuellement testés dans des essais cliniques et certaines données préliminaires montrent une impressionnante efficacité pour réduire la production hépatique d’oxalate. Ce travail fait le point sur les connaissances actuelles sur le sujet.

Au titre de Rédacteur en Chef, je ne peux que me réjouir et me féliciter de partager avec vous cette 6ème édition de notre revue consacrée aux innovations.

Depuis plusieurs années, en effet, alimenté par le succès des éditions antérieures, le numéro de Février du Louvain Médical propose une rétrospective des nouveautés de l’année précédente.

L’année 2020 a apporté des données rassurantes concernant la sécurité cardiovasculaire du febuxostat, un inhibiteur de la xanthine oxidase, utilisé dans le traitement de l'hyperuricémie symptomatique. Elle a aussi apporté la démonstration, très probablement définitive, qu’il n’y a pas de bénéfice rénal à traiter l’hyperuricémie asymptomatique.

Les bénéfices cardiovasculaires et rénaux des inhibiteurs SGLT-2 ont été largement confirmés et étendus en 2020. En particulier, l’étude DAPA-CKD a démontré un effet néphroprotecteur marqué chez les patients atteints de néphropathie protéinurique, qu’ils soient diabétiques ou non, déjà traités par IEC ou sartan. Ces résultats changent le paradigme de prise en charge des maladies rénales chroniques protéinuriques, dont les inhibiteurs SGLT-2 deviennent un second pilier.