Traitement de l’hémophilie A: quelle place pour le Facteur VIII plasmatique en 2018 ?

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Cédric Hermans Publié dans la revue de : Septembre 2018 Rubrique(s) : Actualité thérapeutique

Résumé de l'article :

Suite à la contamination de milliers de patients hémophiles par le VIH et le virus de l’hépatite C et grâce aux progrès majeurs de la biotechnologie, le FVIII recombinant s’est imposé comme un traitement de premier choix sinon de référence pour une majorité des patients présentant un déficit en FVIII (Hémophilie A).

Le développement d’anticorps neutralisants (inhibiteurs) représente actuellement la complication la plus sévère et la plus redoutée du traitement substitutif de l’hémophilie A. Depuis de nombreuses années, le débat fait rage concernant l’immunogénicité respective des concentrés de FVIII plasmatiques et recombinants, de multiples études ayant fourni des résultats contradictoires.

Des initiatives plus récentes de large envergure, menées avec une méthodologie rigoureuse, démontrent une immunogénicité moindre du FVIII plasmatique par rapport au FVIII recombinant. Par ailleurs, des approches thérapeutiques dites non-substitutives de l’hémophilie sont disponibles ou en cours de validation. La plupart de ces traitements ne peuvent toutefois pas être utilisés en monothérapie sans nécessiter de FVIII et ne permettent en outre pas d’induire une tolérance au facteur VIII.

Dans ce contexte, la disponibilité d’un concentré de FVIII peu immunogène constitue et demeure un aspect important du traitement de l’hémophilie.

Cet article se propose de faire le point sur l’immunogénicité respective du FVIII plasmatique et recombinant, souligne le rôle actuel et futur important du FVIII dans le traitement de l’hémophilie et revoit les caractéristiques et propriétés d’un FVIII plasmatique soumis lors de sa purification à un processus unique de double nanofiltration (Factane®, LFB), ce qui en fait un FVIII plasmatique de choix dans de nombreuses indications.

Mots-clés

Hémophilie, Facteur VIII, Facteur VIII plasmatique, Facteur VIII recombinant, Inhibiteur

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