Thérapie génique en 2017 : état des lieux et perspectives

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Nathalie Lannoy, Cédric Hermans Publié dans la revue de : Janvier 2017 Rubrique(s) : Thérapie génique

Résumé de l'article :

Peu de temps après la découverte des différents gènes dit monogéniques (un gène = une maladie), la communauté médicale et scientifique s’est rapidement enthousiasmée pour le développement et la mise en place d’essais cliniques en thérapie génique dans l’espoir de corriger une activité génétique défaillante. Après le décès d’un patient atteint d’immunodéficience combiné sévère lié à l’X, largement rapporté dans la communauté scientifique, il fallut se rendre à l’évidence dans les années 2000 que l’on était encore loin d’une mise en place de traitements reconnus par thérapie génique. Cependant, on constate aujourd’hui un développement de nouveaux vecteurs dérivés de lentivirus et d’AVV, plus efficaces et plus sécurisés, qui permet l’aboutissement prometteur de plusieurs essais cliniques de traitements de diverses pathologies comme l’hémophilie, l’adrénoleucodystrophie, l’amaurose de Leber ou le cancer.

Que nous apporte cet article ?

Les objectifs de cet article sont de rapporter les différents aspects techniques de la thérapie génique et de faire le point des avancées actuelles particulièrement prometteuses dans le traitement de l’hémophilie A et B.

Mots-clés

Thérapie génique, vecteurs AVV, lentivirus, hémophilie, adrénoleucodystrophie, amaurose de Leber

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